Porpora trombotica trombocitopenica congenita: via libera AIFA alla prima terapia enzimatica
Una svolta terapeutica importante per i pazienti che convivono con una malattia ultra-rara e potenzialmente letale. L’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) ha approvato la rimborsabilità di Adzynma (Adamts13 ricombinante), sviluppato da Takeda, rendendolo ufficialmente il primo e unico trattamento sostitutivo enzimatico specifico nell’Unione Europea per la porpora trombotica trombocitopenica congenita (cTtp). Una patologia rara e […]
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