Malattie rare, oncoematologia pediatrica Zecca (San Matteo): 'la terapia genica corregge le cellule e apre nuove prospettive di cura'

(Adnkronos) - "La talassemia e l'anemia falciforme sono due malattie genetiche del sangue. Fino a oggi l'unica terapia potenzialmente risolutiva era il trapianto di midollo osseo, efficace ma limitato dalla necessità di un donatore compatibile. Negli ultimi anni è però diventata disponibile una procedura estremamente avanzata: la terapia genica, che consente di prelevare le cellule del paziente, modificarle in laboratorio e renderle nuovamente in grado di funzionare correttamente e produrre emoglobina sana. È una tecnologia resa possibile dal progresso della ricerca e rappresenta una prospettiva concreta di miglioramento della qualità di vita dei pazienti". Lo ha detto Marco Zecca, direttore sc Oncoematologia pediatrica della Fondazione Irccs policlinico San Matteo di Pavia, tra i primi specialisti in Europa e in Italia a trattare con una nuova terapia genica - nel 2025 - due giovani pazienti entrambe ventenni, una affetta da anemia falciforme e l'altra anche da talassemia, si legge in una nota.