Tumori pediatrici, Chieti-Londra in rete per bloccare il gene MYCN nel neuroblastoma

Collaborazione tra il gruppo di ricerca guidato da Arturo Sala, della Brunel University of London, e il dipartimento universitario diretto da Vincenzo De Laurenzi. Lo studio fa parte del progetto multicentrico VAMOLAA.

Un asse di ricerca Chieti-Londra per studiare l’azione combinata di una particolare mini-proteina chiamata Omomyc “legata” a uno specifico anticorpo con l’obiettivo di inibire il gene MYCN, che se amplificato, cioè “troppo attivo”, concorre all’aggressività di un tumore pediatrico, il neuroblastoma; un tumore “raro” in termini assoluti che però resta un’urgenza clinica soprattutto nei casi ad alto rischio e coi suoi circa 130-140 nuovi casi ogni anno in Italia.

Lo studio coinvolge il gruppo guidato da Arturo Sala, professore alla Brunel University of London, in collaborazione con il Dipartimento di tecnologie innovative in medicina e odontoiatria dell’Università di Chieti diretto dal professore Vincenzo De Laurenzi con la partecipazione, tra gli altri, del professore Gianluca Sala.

Una sinergia nata nell’ambito del più ampio progetto multicentrico in fase preclinica VAMOLAA, acronimo di “a Valiant Approach against MYCN Oncogene to Leverage Antitumor Activity”; dunque un approccio di sfida al fine di inibire MYCN e ottenere la massima attività antitumorale: uno studio coordinato da Patrizia Perri, ricercatrice senior al Laboratorio di Terapie sperimentali in oncologia dell’Istituto Gaslini di Genova, rappresentato pertanto da più linee di azione.

Il ramo Chieti-Londra riguarda uno specifico braccio di ricerca: “Stiamo studiando l’impiego di una mini-proteina chiamata Omomyc veicolata attraverso l’anticorpo anti-GD2 dinutuximab, usato anche nelle terapie di prima linea per il neuroblastoma ad alto rischio. Vogliamo approfondire gli effetti di Omomyc legata, coniugata, al dinutuximab”, dice il professore Arturo Sala.

“Con l’anticorpo dinutuximab legato a Omomyc – prosegue Arturo Sala – immaginiamo un vantaggio multiplo. Pensiamo di attivare la risposta immune contro il tumore attraverso l’anticorpo anti-GD2 (anticorpo che ha come bersaglio le molecole GD2 espresse sulla superfice delle cellule di neuroblastoma) con effetto terapeutico. In più, aggiungiamo un effetto diretto sul tumore attraverso Omomyc che penetra nel tumore sia per la sua autonoma capacità, sia per via della coniugazione con l’anticorpo”.

Il neuroblastoma è un tumore pediatrico solido ed extra-cranico (che, cioè, si sviluppa fuori dal cranio) e si osserva soprattutto in età prescolare.

Si tratta di un tumore raro in termini assoluti, ma resta un’urgenza per la clinica e per la ricerca se si pensa, ad esempio, che ogni anno in Italia vengono diagnosticati circa 130-140 nuovi casi di neuroblastoma.

Di più: la rarità del tumore rende più difficili gli investimenti industriali del farmaco. Da qui la maggiore importanza della solidarietà e delle associazioni del Terzo Settore a sostegno della ricerca scientifica.

Si è dunque di fronte a una grande sfida per la vita. Basti pensare, ad esempio, che i neuroblastomi con amplificazione di MYCN fanno parte della categoria di Neuroblastoma ad alto rischio, caratterizzata da un tasso di sopravvivenza a lungo termine ancora inferiore al 40%.

Da qui il lavoro di squadra per mettere insieme con VAMOLAA impegno, saperi, competenze e studi secondo logiche di rete e cooperazione.

L’associazione nasce il 23 luglio del 1993 con sede legale all’istituto “Gaslini” di Genova. Le sue origini si legano alla volontà di madri e padri che hanno vissuto l’esperienza di malattia delle proprie figlie e dei propri figli, ma anche su impulso di oncologi frustrati dagli scarsi successi terapeutici ottenibili in quegli anni. Dal 1996, l’associazione è presieduta da Sara Costa, socia fondatrice e mamma di Luca, bambino non sopravvissuto al neuroblastoma.

Nel 1998, sempre con sede legale al “Gaslini”, nasce invece la Fondazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma, ramo scientifico dell’associazione deputato a selezionare e a finanziare i progetti di ricerca approvati.

L’associazione si propone di promuovere progetti scientifici per la cura del neuroblastoma e dei tumori cerebrali pediatrici. Da qui anche il piano strategico 2025-2027 a sostegno di filoni di ricerca innovativi.

Le iniziative di raccolta fondi sono tante. Si tratta di attività basate su logiche di rete, di cooperazione, sull’impegno di madri e padri attivi in diverse parti d’Italia, di molte altre persone desiderose di fare la propria parte, ma anche di realtà istituzionali e di aziende.

Le iniziative dell’associazione come, ad esempio, le tradizionali campagne di Natale e di Pasqua sono caratterizzate dal marchio “Donare con fiducia”, conferito dall’Istituto Italiano della Donazione (IID) secondo percorsi di certificazione annuale attestanti trasparenza, efficacia e correttezza.

Il “Bambino con l’imbuto” contraddistingue il logo dell’associazione: un’immagine di gioia nonostante il dolore; la gioia dell’infanzia da incoraggiare anche attraverso la ricerca.

L’Associazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma sostiene questo filone del progetto VAMOLAA con la campagna di Pasqua “Cerco un uovo amico”: ulteriori informazioni su www.neuroblastoma.org, sezione ANB STORE, “Cerco un uovo amico Pasqua 2026”. In alternativa, si può telefonare al numero 010-9868319 o al numero 010-9868320, oppure si può scrivere all’indirizzo di posta elettronica pasqua@neuroblastoma.org.

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