Nanoparticelle derivate dal latte per colpire il cancro aggressivo dei dotti biliari

I ricercatori della Mayo Clinic hanno sviluppato un nuovo e promettente modo per somministrare il trattamento direttamente ai tumori colangiocarcinomi, un raro e aggressivo tumore dei dotti biliari con opzioni di trattamento limitate, utilizzando nanoparticelle derivate dal latte che agiscono come veicoli di consegna guidata.

I ricercatori della Mayo Clinic hanno sviluppato un nuovo e promettente modo per somministrare il trattamento direttamente ai tumori colangiocarcinomi, un raro e aggressivo tumore dei dotti biliari con opzioni di trattamento limitate, utilizzando nanoparticelle derivate dal latte che agiscono come veicoli di consegna guidata.

I risultati, pubblicati nei JHEP Reports, indicano una possibile terapia genetica mirata progettata per attaccare le cellule tumorali risparmiando i tessuti sani.

“Un problema significativo è la mancanza di farmaci che trattino le specifiche alterazioni di questi tumori”, afferma Rory Smoot,  oncologo chirurgico presso la Mayo Clinic di Rochester e autore senior dello studio.

“Il nostro approccio è progettato per spegnere specifici geni che guidano il cancro, lasciando inalterati i tessuti sani.”

Per farlo, il team multidisciplinare di ricercatori ha utilizzato una strategia di terapia genica che coinvolge piccoli RNA interferenti (siRNA), una molecola che può temporaneamente mettere a tacere gene specifici.

Il team ha esaminato una vasta libreria di 600 trilioni di molecole di DNA casuali per trovare quelle che potessero legarsi selettivamente alla superficie delle cellule tumorali.

Utilizzando una tecnica chiamata Cell-SELEX, hanno scoperto un breve filamento di DNA, noto come aptamer, che funziona come un dispositivo di guida molecolare, permettendogli di individuare e attaccarsi alle cellule del colangiocarcinoma.

Quel dispositivo di localizzazione era collegato a minuscole particelle a base di grasso prodotte da latte, precedentemente sviluppato da Tushar Patel, epatologo dei trapianti e ricercatore presso la Mayo Clinic in Florida, come metodo biocompatibile per portare i trattamenti attraverso il corpo.

Queste nanoparticelle derivate dal latte erano caricate di siRNA e dotate dell’aptamer, che mira al tumore, permettendo la somministrazione diretta di terapia genetica nelle cellule tumorali.

“Abbiamo dimostrato che questo sistema poteva somministrare la terapia di silenziamento genico direttamente al cancro”, afferma Brandon Wilbanks, ricercatore post-dottorato alla Mayo Clinic e primo autore dello studio.

“Questo ha portato a una diminuzione della crescita del cancro e a un aumento della morte delle cellule tumorali, senza danneggiare i tessuti sani vicini.”

Sebbene i risultati siano preclinici, la tecnologia è stata brevettata dalla Mayo Clinic e i ricercatori stanno ora lavorando per ottimizzare i bersagli genici e testare l’approccio su molteplici forme di colangiocarcinoma.

L’obiettivo a lungo termine è sviluppare terapie geniche specifiche per il paziente somministrate tramite questa piattaforma derivata dal latte per migliorare gli esiti per i pazienti.

“Questi progressi portano vera speranza,” dice il dottor Smoot.

“Dimostrano che potrebbe essere possibile sviluppare trattamenti più sicuri e personalizzati per pazienti che attualmente hanno opzioni molto limitate.”

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