Malattie rare pediatriche: AIFA approva la rimborsabilità di odevixibat (Kayfanda®) per il trattamento del prurito colestatico associato alla Sindrome di Alagille (ALGS)
La Sindrome di Alagille (ALGS) è una malattia genetica rara causata da mutazioni nei geni JAG1 o NOTCH2 e colpisce circa 1 su 30.000-50.000 nati vivi 1,2,3
La rimborsabilità in Italia di odevixibat, un inibitore potente, selettivo e reversibile della proteina IBAT, arriva a seguito dei risultati positivi dello studio di fase III ASSERT e della sua estensione ASSERT-EXT 4,5,6
Odevixibat ha dimostrato di essere efficace e sicuro nei pazienti con ALGS, dando una riduzione rapida e significativa rispetto al placebo del prurito colestatico e degli acidi biliari4,5,6
Anche nel lungo termine, il trattamento con odevixibat ha dimostrato efficacia fino a 2 anni, mantenendo nel tempo una riduzione del prurito, degli acidi biliari insieme ad un miglioramento dei parametri del sonno e della qualità di vita6 Qual è la tua reazione?
Mi piace
0
Antipatico
0
Lo amo
0
Comico
0
Furioso
0
Triste
0
Wow
0
Redazione
Redazione Eventi e News
