Dalle CART-T risultati promettenti per le malattie reumatologiche autoimmuni

Ci sono nuove prospettive di cura per chi ha malattie reumatologiche autoimmuni e arrivano dalle terapie CART-T. Esattamente, queste ultime, già utilizzate con successo in alcune forme di tumori del sangue, promettono buoni risultati nel trattamento delle malattie autoimmuni sistemiche più severe e resistenti alle terapie. Si tratta di approcci terapeutici altamente innovativi che potrebbero offrire nuove opportunità ai pazienti che non rispondono ai trattamenti disponibili.

Lo sostengono gli esperti della Fondazione Italiana per la Ricerca in Reumatologia (FIRA), che sottolineano come l’interesse scientifico per le CAR-T stia crescendo rapidamente anche nell’ambito delle patologie autoimmuni. Spiega in proposito Nicoletta Del Papa, Consigliere FIRA, Responsabile della Scleroderma Clinic, UOC Clinica Reumatologica dell’ASST Pini-CTO, Università degli Studi di Milano: “Negli ultimi vent’anni, la ricerca reumatologica ha compiuto progressi straordinari nello sviluppo di nuove terapie. L’introduzione dei farmaci biologici e delle cosiddette small molecules (molecole di dimensione ridotte che penetrano facilmente all’interno delle cellule per contribuire a curarle, ndr) ha profondamente modificato la storia naturale di molte malattie autoimmuni, migliorando la prognosi e la qualità di vita di milioni di pazienti. Tuttavia, una quota significativa di persone affette da queste patologie continua a non rispondere ai trattamenti disponibili e può andare incontro a progressione di malattia e danno d’organo”.

Car-T accendono le speranze ma servono tempo e ricerca

Da ricordare che le malattie autoimmuni reumatologiche comprendono un ampio gruppo di condizioni – tra cui artrite reumatoide, lupus eritematoso sistemico, sclerosi sistemica, sindrome di Sjögren e vasculiti – in cui il sistema immunitario perde la capacità di distinguere il “self” dal “non-self”, attaccando tessuti e organi dell’organismo. Nel loro insieme interessano circa il 5% della popolazione generale e rappresentano una delle principali cause di morbidità cronica negli adulti.

Ma cosa sono le CAR-T che potrebbero aiutare in questo contesto? CAR-T significa Chimeric Antigen Receptor T cells e sono linfociti T del paziente che vengono prelevati, ingegnerizzati in laboratorio e reinfusi. Grazie all’introduzione di un recettore artificiale, queste cellule diventano in grado di riconoscere e distruggere specifiche cellule bersaglio identificate da un marcatore di superficie.

Nel caso delle malattie reumatologiche autoimmuni, il bersaglio principale è rappresentato dai linfociti B, cellule che svolgono un ruolo chiave nei meccanismi di autoimmunità. L’obiettivo è azzerare l’intera popolazione dei linfociti B — le cellule al centro dei meccanismi di autoimmunità — e permettere la ricostituzione di un sistema immunitario “riprogrammato”, privo della memoria immunologica patologica.

“Se la malattia autoimmune è a un livello particolarmente severo”, sottolinea la dottoressa Del Papa, “le CAR-T rappresentano un approccio molto diverso da quelli tradizionali: non si tratta semplicemente di bloccare una molecola o di sopprimere l’infiammazione, l’idea è quella di “resettare” il sistema immunitario, eliminando l’intero compartimento dei linfociti B, compresi quelli responsabili dell’autoimmunità e permettendo la ricostituzione di un equilibrio immunologico più sano».

Da questo punto di vista le Car-T, nei primi dati clinici disponibili da diversi centri di ricerca europei, presentano come accennato effetti significati e di grande speranza.

 “La ricerca italiana è pienamente coinvolta in questi avanzamenti”, afferma Del Papa. “Anche nel nostro centro, in collaborazione con l’Ematologia dell’Ospedale San Raffaele, stiamo seguendo questi studi sulle CAR-T nelle malattie autoimmuni. I risultati preliminari sono molto interessanti e dimostrano quanto sia importante continuare a investire nella ricerca per offrire nuove possibilità ai pazienti”. Ma la dottoressa ci tiene a dire che serve prudenza e tempo per capire se le prospettive positive saranno confermate. Infatti, precisa “siamo di fronte a una prospettiva scientificamente molto solida ma occorre tempo, ulteriori studi, dati clinici robusti e un percorso di sviluppo rigoroso per valutare efficacia a opportunità di applicazione. È proprio questo il compito della comunità scientifica». (foto Freepik)

L'articolo Dalle CART-T risultati promettenti per le malattie reumatologiche autoimmuni proviene da Senzaeta.