Neurofibromatosi di tipo 1, selumetinib approvato nell’UE per il trattamento dei neurofibromi plessiformi

L’approvazione si è basata sui risultati dello studio di fase III KOMET, che ha mostrato un tasso di risposta obiettiva del 20% nella riduzione della dimensione del tumore.

Alexion, AstraZeneca Rare Disease, ha annunciato l’approvazione nell’Unione Europea (UE) di selumetinib, un inibitore orale e selettivo di MEK, per il trattamento dei neurofibromi plessiformi (PN) sintomatici e inoperabili in pazienti adulti con neurofibromatosi di tipo 1 (NF1).

L’approvazione da parte della Commissione Europea fa seguito al parere positivo del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) ed è basata sui risultati dello studio KOMET, il più ampio e unico studio internazionale di fase III controllato con placebo in questa popolazione di pazienti, presentati al Congresso annuale 2025 dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO) e pubblicati su The Lancet.

La NF1 è una malattia genetica rara e progressiva, solitamente diagnosticata nella prima infanzia, ma che spesso progredisce fino all’età adulta e può colpire tutti gli organi.

Fino al 50% delle persone affette da NF1 può sviluppare un tipo di tumore non maligno chiamato neurofibroma plessiforme (PN) che può colpire il cervello, il midollo spinale e i nervi.

I PN possono comparire nel corso della vita e crescere fino a diventare di grandi dimensioni, causando dolore, deformità e debolezza muscolare, oltre ad altri sintomi debilitanti.

Il Prof. Pierre Wolkenstein, MD, PhD, Direttore del Dipartimento di Dermatologia dell’Ospedale Henri Mondor, APHP, Università di Parigi Est (UPEC) e Coordinatore Nazionale della sperimentazione KOMET in Europa, ha dichiarato: “L’approvazione in Europa di selumetinib per gli adulti affetti da NF1 con PN offre a pazienti e medici una nuova possibilità di cura, contribuendo a colmare le lacune terapeutiche oltre l’età pediatrica. Come dimostrato nello studio di fase III KOMET – lo studio clinico in fase avanzata più solido condotto finora su questo gruppo di pazienti – gli adulti trattati con selumetinib hanno registrato una significativa riduzione del volume tumorale, con un profilo di sicurezza coerente con il suo uso consolidato nei pazienti pediatrici, confermando i benefici clinici di selumetinib sia per gli adulti di nuova diagnosi sia per quelli in transizione verso le cure dell’età adulta”.

Marc Dunoyer, CEO di Alexion, AstraZeneca Rare Disease, ha dichiarato: “L’approvazione da parte della Commissione Europea estende il potenziale trasformativo di selumetinib agli adulti affetti da NF1 con PN nella regione, garantendo continuità delle cure anche in età adulta. Questo traguardo, insieme alla nostra leadership pionieristica nel panorama terapeutico della NF1 con PN, incarna il costante impegno di Alexion nel rispondere alle esigenze insoddisfatte della comunità delle malattie rare. Siamo ansiosi di rendere disponibile selumetinib il prima possibile agli adulti che ne hanno bisogno in tutta Europa”.

Nell’analisi primaria dello studio, selumetinib ha mostrato un tasso di risposta obiettiva (ORR) statisticamente significativo del 20% rispetto al 5% del placebo al ciclo 16.

Dopo 12 cicli, i pazienti trattati con placebo sono passati a selumetinib e i pazienti trattati con selumetinib hanno continuato il trattamento per altri 12 cicli.

Il profilo di sicurezza di selumetinib nello studio di fase III KOMET è risultato coerente con quello già noto e il suo uso consolidato nei pazienti pediatrici.

Selumetinib è stato recentemente approvato in Giappone e in altri Paesi per il trattamento di pazienti adulti con NF1 affetti da PN sintomatici e inoperabili, sulla base dei dati dello studio di fase III KOMET. Sono in corso ulteriori revisioni regolatorie.

Selumetinib è un inibitore della chinasi che blocca specifici enzimi (MEK1 e MEK2) coinvolti nella stimolazione della crescita cellulare. Nella NF1 questi enzimi sono iperattivi, causando una crescita incontrollata delle cellule tumorali e la formazione dei cosiddetti neurofibromi plessiformi (PN).

Bloccando questi enzimi, selumetinib rallenta la crescita delle cellule tumorali e, di conseguenza, la crescita dei PN.

Selumetinib è approvato negli Stati Uniti, nell’Unione Europea, in Giappone, in Cina e in altri Paesi per il trattamento di alcuni pazienti pediatrici affetti da NF1 con PN sintomatici e inoperabili.

Selumetinib è approvato negli Stati Uniti, nell’UE, in Giappone e in altri Paesi per il trattamento di pazienti adulti affetti da NF1 con PN sintomatici e inoperabili, e sono in corso ulteriori revisioni regolatorie.

Selumetinib ha ricevuto la designazione di farmaco orfano negli Stati Uniti, nell’Unione Europea, in Giappone e in altri Paesi per il trattamento della NF1.

Nel luglio 2017, AstraZeneca e Merck & Co., Inc., Rahway, NJ, Stati Uniti, nota come MSD al di fuori degli Stati Uniti e del Canada, hanno annunciato una collaborazione strategica globale per sviluppare e commercializzare in modo congiunto olaparib, un innovativo inibitore PARP, e selumetinib. Le aziende possono sviluppare olaparib e selumetinib sia come monoterapie sia in combinazione con altri potenziali nuovi farmaci.

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