Nuova terapia con cellule CAR T avvantaggia i pazienti con tumori tiroidei avanzati

Lo studio di fase I dimostra risposte durature e un profilo di sicurezza incoraggiante in due sottotipi di carcinoma tiroideo aggressivo, suggerendo ulteriori progressi per la terapia con cellule CAR T nei tumori solidi. Un paziente ha avuto una risposta completa e un paziente ha avuto una risposta parziale. Questo tipo di cancro ha opzioni di trattamento limitate e la maggior parte dei pazienti ha una prognosi infausta di sei mesi o meno. AIC100 è una terapia con cellule CAR T che prende di mira la proteina ICAM-1 sulle cellule tumorali.

Una nuova terapia con cellule T del recettore dell’antigene chimerico (CAR) chiamata AIC100, che ha come bersaglio la proteina ICAM-1, ha dimostrato risposte incoraggianti e un profilo di sicurezza accettabile nei pazienti con due tipi di carcinoma tiroideo avanzato, secondo i ricercatori dell’MD Anderson Cancer Center dell’Università del Texas.

I risultati del primo studio di Fase I sull’uomo sono stati presentati al meeting annuale 2025 dell’American Association for Cancer Research (AACR) dal ricercatore principale Samer Srour, professore associato di trapianto di cellule staminali e terapia cellulare.

I risultati iniziali potenzialmente promettenti nel carcinoma anaplastico della tiroide (ATC) e nel carcinoma tiroideo scarsamente differenziato (PTDC) recidivante/refrattario, che hanno opzioni terapeutiche limitate e prognosi infauste, indicano progressi nel portare i benefici delle terapie con cellule CAR T ai pazienti con tumori solidi.

Per nove pazienti che hanno ricevuto il livello di dose 2 o 3, il 22% ha avuto una significativa riduzione del tumore e il 56% ha avuto il controllo della malattia.

“Le risposte osservate nelle due coorti di dosaggio sono state incoraggianti e forniscono una prova del potenziale di AIC100 nel trattamento di questi tumori tiroidei molto aggressivi”, ha detto Srour.

“Questo tipo di cancro è uno dei tumori più letali e aggressivi e, con le attuali opzioni di trattamento limitate, la maggior parte dei pazienti ha una prognosi infausta di sei mesi o meno”.

AIC100 è una terapia cellulare CAR T di terza generazione che agisce legandosi a ICAM-1 sulle cellule tumorali per eliminarle. Il prodotto CAR co-esprime una proteina, chiamata recettore 2 della somatostatina, che consente ai medici di monitorare l’efficacia della terapia con una tomografia a emissione di positroni (PET) specializzata.

Lo studio multicentrico ha arruolato 24 pazienti adulti con ATC di nuova diagnosi o recidivante/refrattario e PTDC recidivante/refrattario con malattia misurabile.

Quindici pazienti hanno ricevuto AIC100 al termine dei dati del 12 dicembre 2024. I pazienti avevano una media di due precedenti linee di terapia sistemica.

I ricercatori hanno iniziato valutando tre livelli di dose di AIC100. I pazienti hanno ricevuto la terapia per via endovenosa almeno 48 ore dopo tre giorni di linfodeplezione standard.

Non sono state osservate risposte dopo il trattamento con il livello di dose 1. Tra quattro pazienti con ATC nei livelli di dose 2 e 3, il tasso di risposta obiettiva globale è stato del 50%.

C’era un paziente nella coorte del livello di dose 2 con una risposta parziale e un paziente nella coorte del livello di dose 3 con una risposta completa;

Entrambi sono rimasti senza evidenza di progressione fino a cinque e sette mesi dal trattamento, rispettivamente. Tra i cinque pazienti con PDTC che hanno ricevuto i livelli di dose 2 e 3, il tasso di controllo della malattia è stato del 60%.

Non sono state osservate tossicità dose-limitanti nei tre livelli di dose inizialmente pianificati. Dieci pazienti hanno sviluppato la sindrome da rilascio di citochine (CRS) di grado 1/2.

Non si sono verificati eventi avversi gravi ai livelli di dose 1-3 e nessun paziente ha sviluppato ICANS, una condizione neuropsichiatrica che può essere un effetto collaterale della terapia con cellule T CAR.

Sulla base dei risultati di efficacia e sicurezza, i ricercatori hanno esplorato un quarto livello di dose, al quale due pazienti hanno sviluppato polmonite di grado 3.

Sulla base della sicurezza e dell’efficacia osservate, il livello di dose 3 è stato selezionato come dose raccomandata per un futuro studio di Fase II.

“Questi risultati portano davvero la speranza che potremmo lavorare per portare una nuova opzione di trattamento potenzialmente efficace per i pazienti con cancro alla tiroide”, ha detto Srour.

“Anche se è ancora presto, avere una remissione completa e una risposta parziale fornisce una solida base su cui costruire, per noi e per altri ricercatori, per migliorare i risultati e potenzialmente indurre remissioni durature per questa malattia molto aggressiva”.

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