Colangite Biliare Primitiva: c’è il Manifesto per la presa in carico dei pazienti

Si chiama Colangite Biliare Primitiva (PBC, dall’inglese Primary Biliary Cholangitis), ed è una malattia epatica autoimmune, rara e progressiva, che colpisce soprattutto le donne tra i 45 e i 65 anni. In Italia, la sua prevalenza è stimata in 27,9 casi ogni 100.000 abitanti, ma la reale incidenza potrebbe essere ancora sottostimata a causa della difficoltà diagnostica e della scarsa conoscenza della patologia.

Presentato il primo Manifesto sociale sulla PBC

A riportare l’attenzione su questa condizione ancora poco nota è il primo Manifesto Sociale sulla PBC, presentato a Roma nell’ambito del dialogo meeting “Sostenibilità e Innovazione nella Colangite Biliare Primitiva”. L’iniziativa, promossa da un ampio network di società scientifiche, associazioni pazienti e rappresentanti del sistema sanitario, punta a migliorare la presa in carico delle persone con PBC, promuovendo un modello di cura più efficiente, accessibile e umano.

Cos’è la colangite biliare primitiva

La Colangite Biliare Primitiva colpisce i piccoli dotti biliari del fegato, compromettendone la funzionalità e causando un progressivo danno epatico. Se non trattata in modo tempestivo, può evolvere in fibrosi, cirrosi e, nei casi più gravi, portare alla necessità di trapianto di fegato.

I sintomi

I sintomi iniziali sono spesso aspecifici, come fatigue cronica e prurito (presenti fino all’80% dei casi), motivo per cui la malattia può rimanere silente per anni. La diagnosi si basa su test biochimici, sierologici e, in alcuni casi, istologici, e spesso avviene in modo incidentale.

Tuttavia, oggi le possibilità di intervento sono cambiate. «Dopo anni senza novità, negli ultimi tempi abbiamo visto l’arrivo di nuovi farmaci e un significativo miglioramento delle competenze diagnostiche» ha spiegato Pietro Invernizzi, epatologo e membro della Commissione Malattie Rare Aisf. La terapia di prima linea è rappresentata dall’acido ursodesossicolico (UDCA), mentre per i pazienti non responsivi è disponibile una seconda linea terapeutica, come elafibranor.

Come fare prevenzione: informazione, diagnosi precoce e rete assistenziale

Nonostante i progressi terapeutici, una diagnosi tardiva può compromettere gravemente la qualità e l’aspettativa di vita. È per questo che il Manifesto pone al centro la tempestività diagnostica e la formazione continua di medici e operatori sanitari, affinché riconoscano i segnali della PBC anche nei casi più lievi o atipici.

Presa in carico multidisciplinare

Prevenire le complicanze della malattia significa anche garantire una presa in carico multidisciplinare, con un’integrazione funzionale tra ospedale e territorio. Fondamentale è la collaborazione tra medico di medicina generale, centri epatologici e specialisti, per assicurare un percorso di cura coerente con le esigenze dei pazienti.

Un aiuto dalle nuove tecnologie

Strumenti innovativi come telemedicina e teleconsulto si rivelano particolarmente utili per colmare le disuguaglianze territoriali, facilitando il contatto tra pazienti e centri di riferimento anche nelle aree più periferiche.

Il riconoscimento come malattia rara

Un altro passo fondamentale richiesto dal Manifesto è il riconoscimento ufficiale della PBC come malattia rara. Questo consentirebbe l’accesso a fondi per la ricerca, una più rapida introduzione di nuovi farmaci nei prontuari regionali, e un’organizzazione più efficiente dei centri di cura specialistici.

Come sottolineato da Ivan Gardini, presidente dell’associazione Epac, «riconoscere la PBC come malattia rara significa garantire diritti concreti a chi oggi spesso si sente invisibile, e dare risposte sanitarie più eque ed efficaci».

L’importanza dell’informazione capillare

Secondo Davide Salvioni, presidente dell’associazione pazienti Amaf Aps, «la conoscenza è prevenzione». Diffondere informazioni aggiornate e accessibili sulla PBC – sia agli operatori sanitari sia ai cittadini – è l’unico modo per rompere il silenzio attorno alla malattia e assicurare una diagnosi precoce e una cura tempestiva, ovunque ci si trovi in Italia.

 Nessun paziente deve essere lasciato indietro

La Colangite Biliare Primitiva è una malattia ancora troppo poco conosciuta, ma con un potenziale di gestione sempre più promettente. Grazie alla collaborazione tra ricerca, istituzioni e associazioni pazienti, è possibile costruire un modello di cura basato su innovazione, prossimità e umanità. Il Manifesto appena presentato rappresenta una chiamata all’azione per tutti gli attori della sanità: affinché nessun paziente venga lasciato indietro.

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