Paralisi cerebrale infantile, al Gemelli al via lo studio di Fase 2 sulla terapia con il cenegermin

La fondazione policlinico universitario Agostino Gemelli Irccs annuncia l’avvio del primo studio di Fase 2 sulla terapia con il cenegermin (rhngf, Nerve growth factor ricombinante umano) nei bambini con paralisi cerebrale infantile (Cp – Cerebral palsy), autorizzato dall’Agenzia italiana del farmaco (Aifa). Lo studio, coordinato dal dottor Domenico Romeo, responsabile dell’Unità operativa di Paralisi cerebrali infantili e neurosviluppo del policlinico Gemelli Irccs, ricercatore di Neuropsichiatria infantile all’università Cattolica, “rappresenta un passo importante nella ricerca di nuove terapie per questa patologia”. È quanto si legge in una nota del policlinico universitario Gemelli di Roma. Lo studio di Fase 2, randomizzato, in doppio cieco, valuterà sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica e farmacodinamica di cenegermin (rhngf) somministrato per via intranasale. Saranno arruolati complessivamente 60 bambini affetti da paralisi cerebrale, di età compresa tra i 2 e i 6 anni. Lo studio, che parte in questi giorni al policlinico Gemelli, coinvolgerà anche altri centri in tutta Italia ed è sostenuto da Dompé farmaceutici.

“Si tratta di un trial molto innovativo – ha spiegato il dottor Domenico Romeo – perché utilizza una somministrazione non invasiva per via intranasale che dovrebbe permettere di superare la barriera emato-encefalica. È la prima volta che una molecola ‘biotech’ come l’Ngf ricombinante umano viene somministrata nel sistema nervoso centrale in uno studio clinico; si tratta di uno sviluppo degli studi su bambini con trauma cranico grave e arresto cardio-circolatorio, condotti dal professor Antonio Chiaretti, associato di Pediatria all’università Cattolica del Sacro Cuore e direttore del Pronto soccorso Pediatrico del policlinico universitario A. Gemelli Irccs. Riteniamo che sia la via di somministrazione, che la struttura della molecola, identica a quella naturale prodotta dall’organismo, produrranno potenziali effetti clinici sulla spasticità e minimi effetti collaterali”. Con il termine paralisi cerebrale infantile si intende un ampio gruppo di disturbi neurologici dovuti a cause diverse, che danno luogo a una lesione permanente, non progressiva, del cervello in via di sviluppo. Il danno si può verificare prima, durante o dopo la nascita (cause prenatali: malformazioni cerebrali su base genetica, infezioni materne da toxoplsamosi, rosolia, herpes, cytomegalovirus durante la gravidanza; cause peri-natali: ridotto apporto di ossigeno al cervello, emorragia cerebrale; cause post-natali: meningo-encefaliti, trauma cranico graco) e influenza la funzione motoria e lo sviluppo del bambino, con vari gradi di gravità. Le conseguenze del danno si vedono soprattutto sulla postura e sul movimento, ma possono associarsi anche problemi della deglutizione, sensoriali (soprattutto alla vista e all’udito), cognitivi ed emotivi, della capacità di comunicare e relazionarsi con gli altri.

La lesione alla base della Pc non è reversibile, ma è possibile intervenire per limitare le sue conseguenze con interventi mirati e tempestivi, che variano in base all’età, al tipo di danno neurologico e ai problemi presenti. La diagnosi si effettua con la risonanza magnetica, l’ecografia transfontanellare (Etf) e altri esami. Le terapie attuali sono principalmente sintomatiche e affidate a interventi riabilitativi, tossina botulinica, baclofen, interventi chirurgi mirati; non esistono tuttavia trattamenti in grado di ripristinare la perdita neuronale. Una nuova possibilità di trattamento viene da Cenegermin (rhngf), la versione biotech del Fattore di crescita nervoso (Ngf – Nerve Growth Factor), scoperto dai Nobel Rita Levi-Montalcini e Stanley Cohen nel 1951 e già approvato dalla European Medicines Agency (EMA), dalla Fda statunitense e dalla NMPA cinese, per una rara patologia oftalmologica.

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