Fibrosi polmonare idiopatica, FDA approva nerandomilast compresse

La fibrosi polmonare idiopatica (IPF) è una malattia progressiva che causa un declino continuo della funzione polmonare. L’approvazione si basa sui risultati di due studi clinici, che hanno dimostrato la riduzione del declino della capacità vitale forzata con nerandomilast rispetto al placebo negli adulti con fibrosi polmonare idiopatica (IPF). Nerandomilast è una nuova opzione terapeutica per pazienti adulti con IPF e ha un profilo di sicurezza ben tollerato. 

Nerandomilast compresse di Boehringer Ingelheim è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense come opzione terapeutica per via orale per la fibrosi polmonare idiopatica (IPF) nei pazienti adulti.

Nerandomilast è il primo e unico inibitore preferenziale della fosfodiesterasi 4B (PDE4B) approvato in questa indicazione. Questo rappresenta un nuovo meccanismo d’azione che esercita effetti antifibrotici e immunomodulatori, rallentando il declino della funzione polmonare nei pazienti con IPF.

La IPF è una delle malattie polmonari interstiziali fibrosanti progressive più comuni.

È più letale di molte forme tumorali, con un tasso di sopravvivenza a cinque anni inferiore a quello del tumore della prostata, del tumore della mammella femminile e del tumore del colon.

La IPF influisce in maniera sostanziale sulla qualità della vita e la metà dei pazienti soccombe alla malattia entro cinque anni dalla diagnosi.

Nella IPF, la causa principale della fibrosi polmonare è sconosciuta. I sintomi e i segni della IPF includono tosse secca e persistente, respiro affannoso, affaticamento e ippocratismo digitale (ingrossamento e arrotondamento delle estremità delle dita).

La IPF può colpire fino a 3,6 milioni di persone in tutto il mondo e circa 200.000 casi stimati negli Stati Uniti.

La patologia affligge principalmente persone di età superiore a 50 anni e interessa maggiormente gli uomini rispetto alle donne. 

“Questo traguardo segna l’inizio di una nuova era nel trattamento della IPF, una condizione cronica rara e debilitante responsabile del peggioramento della funzione polmonare. Nerandomilast ha dimostrato di rallentare il declino della funzione polmonare nei pazienti con IPF”, ha dichiarato Toby Maher, Professore di Medicina Clinica, Keck School of Medicine, USC Los Angeles.

“Nerandomilast è una nuova opzione terapeutica accolta con favore dai medici, con un profilo di sicurezza ben tollerato, da utilizzare nei pazienti appropriati”.

L’approvazione della FDA si basa sui dati di due studi clinici: FIBRONEER-IPF (NCT05321069), e Trial 2 (NCT04419506). L’endpoint primario di FIBRONEER-IPF era la variazione assoluta della capacità vitale forzata (CVF), un parametro della funzione polmonare^,, in mL dal basale alla Settimana 52.

Nerandomilast ha dimostrato un declino significativamente più ridotto della CVF rispetto al placebo.

Nello specifico, il declino medio corretto nei pazienti trattati con 18 mg o 9 mg di nerandomilast è stato rispettivamente di -106 mL e -122 mL, a fronte di -170 mL nel gruppo placebo.

Inoltre, un effetto del trattamento è stato evidenziato già alla settimana 2 con nerandomilast 18 mg in confronto al placebo, con variazioni della CVF rispetto al basale che hanno continuato a divergere nel corso del tempo fino alla settimana 52.

“L’approvazione della FDA per nerandomilast rappresenta un momento fondamentale per le persone con IPF ed è la prima volta in oltre 10 anni che il panorama terapeutico evolve” ha affermato Shashank Deshpande, Presidente del Consiglio di Amministrazione e Head of Human Pharma di Boehringer Ingelheim.

“Questo nuovo passo avanti è guidato dai significativi risultati dello studio FIBRONEER-IPF e sottolinea il nostro impegno costante a cambiare le modalità di trattamento dei pazienti con IPF offrendo terapie innovative come nerandomilast”.

Le reazioni avverse più comuni (≥ 5%) segnalate nei pazienti trattati con nerandomilast e più frequenti rispetto al gruppo placebo sono state rispettivamente per nerandomilast 18 mg, nerandomilast 9 mg e placebo: diarrea (42%, 31%, 17%), COVID-19 (13%, 16%, 12%), infezione delle vie respiratorie superiori (13%, 11%, 10%), depressione (12%, 11%, 10%), perdita di peso (11%, 10%, 8%), appetito ridotto (9%, 9%, 5%), nausea (8%, 9%, 7%), affaticamento (7%, 8%, 6%), mal di testa (7%, 6%, 5%), vomito (6%, 5%, 5%), mal di schiena (6%, 5%, 4%) e capogiri (5%, 6%, 5%).

L’interruzione di trattamento dovuta a reazioni avverse è avvenuta più frequentemente nei pazienti trattati con nerandomilast (con o senza trattamento antifibrotico di backgroud) 18 mg (15%) e 9 mg (12%) rispetto a placebo (11%). 

La reazione avversa più frequente, che ha portato all’interruzione del trattamento di nerandomilast 18 mg e 9 mg è stata la diarrea (6% e 2% rispettivamente). 

Non è presente la sezione “Avvertenze e Precauzioni d’uso” nella scheda di prodotto approvata dalla FDA.

“L’approvazione di nerandomilast da parte della FDA è una notizia entusiasmante per le persone affette da fibrosi polmonare idiopatica e per i loro caregiver”, ha dichiarato Scott Staszak, Presidente e Amministratore delegato della Pulmonary Fibrosis Foundation.

La nostra comunità necessitava da tempo di nuove opzioni di trattamento per la IPF. Nerandomilast rappresenta un’aggiunta importante al panorama terapeutico”.

Nerandomilast è un inibitore preferenziale di PDE4B per via orale approvato negli Stati Uniti per il trattamento della IPF nei pazienti adulti.

Nerandomilast è stato approvato dalla FDA dopo aver ottenuto la Priority Review e la designazione di Breakthrough Therapy.

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