EPN: disponibile in Italia il primo trattamento sottocute mensile, con possibilità di auto-somministrazione a casa da parte del paziente

Approvato in Italia Crovalimab, nuovo anticorpo monoclonale di prima linea per il trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna (EPN). Si tratta del primo trattamento sottocutaneo a cadenza mensile per la EPN con possibilità di auto-somministrazione a casa dopo adeguata formazione.

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L’emoglobinauria parossistica notturna è una patologia rara e cronica del sangue, che colpisce dalle 10 alle 20 persone ogni milione. In Italia attualmente ne sono affette circa 1000 persone.

In assenza di un trattamento efficace la prognosi è severa con una mortalità della patologia stimata intorno al 35% a 5 anni e una sopravvivenza media di circa 10 anni dalla diagnosi, ma oggi siamo a una svolta che significa dare nuovi le prospettive terapeutiche e migliorare l’esperienza di cura e la qualità di vita dei pazienti.

Questi sono i benefici che vuole offrire Crovalimab, il nuovo anticorpo monoclonale somministrabile sottocute ogni quattro settimane, sviluppato da Roche e approvato da AIFA per pazienti adulti e adolescenti.

Per saperne di più sulla patologia e la nuova opzione terapeutica, ne parliamo con il dottor Bruno Fattizzo, medico ematologo e ricercatore universitario presso il dipartimento di oncologia e oncoematologia dell’Università degli Studi di Milano, Fondazione Ca’ Grande Ospedale Maggiore Policlinico.

“Sì, assolutamente l’emoglobina parossistica notturna è proprio caratterizzata da questi eventi emolitici che sono sia acuti che cronici e quindi condizionano fortemente la vita del paziente perché portano ad una stato di anemia con emorragie: distruzione dei globuli rossi, urine scure, occhi gialli, ittero, una serie di conseguenze che hanno un fortissimo impatto sulla vita del paziente”

“Ma ciò che più spaventa è il rischio di trombosi, in quanto l’emolisi libera dei mediatori che facilitano il verificarsi di eventi trombotici rappresentano proprio la prima causa di morbidità e mortalità, come è stato citato per la patologia”.

“Già dai primi anni 2000 la disponibilità di inibitori del C5 per via endovenosa ha drasticamente migliorato la qualità di vita dei pazienti e impattato sulla loro sopravvivenza, perché l’inibizione del C5, quindi del complemento, permette proprio di bloccare l’emolisi intravascolare e prevenire questi eventi trombotici”.

“Ma per tanti anni abbiamo avuto a disposizione solo terapie endovenose, invece oggi per la prima volta abbiamo un farmaco sottocute che ha la stessa efficacia e sicurezza dimostrata in studi clinici di altri farmaci anti C5 utilizzati per via infusiva e che quindi permette a al paziente di autonomizzarsi sulla somministrazione; in più il farmaco viene somministrato ogni 4 settimane, per cui è estremamente conveniente”.

“E questo sicuramente impatterà la qualità di vita del paziente, che potrà evitare di recarsi in day hospital e avere lunghe attese prima della somministrazione della terapia e il tutto senza togliere nulla alla sicurezza e all’efficacia dell’inibizione del C5”.

Ci sono effetti collaterali o controindicazioni?

“Più che di effetti collaterali dobbiamo parlare di alcuni accorgimenti da avere. È molto importante che il paziente che per la prima volta viene autonomizzato alla somministrazione, venga educato all’importanza dell’aderire molto bene e strettamente alla schedula di trattamento, perché se viene meno una corretta somministrazione del farmaco, l’emolisi si può riattivare, quindi avere le cosiddette breakthrough emolisis”.

“L’altro aspetto fondamentale è educare il paziente circa il rischio infettivo. Tutti gli inibitori del complemento tolgono una parte del sistema immunitario e quindi espongono il paziente a infezioni soprattutto da germi capsulati, soprattutto da meningococco, per cui i pazienti vanno vaccinati prima del trattamento, ma vanno sempre educati a riconoscere i sintomi e i segni di infezione precocemente per iniziare una terapia antibiotica”.

“L’ultimo aspetto da considerare per quei pazienti che sono già in terapia con l’inibitore del complemento per via infusiva, che devono passare alla terapia sottocute: ci vuole un accorgimento in più perché, non si abbia la cosiddetta sindrome target drug target, ovvero non si vadano a formare degli immunocomplessi formati da inibitore del C5, target e nuovo farmaco”.

“Questo può essere prevenuto con una buona schedula di somministrazione del farmaco, per cui i clinici e i pazienti devono esserne al corrente”.

“Crovalimab segna un ulteriore passo avanti nella riduzione del carico terapeutico e nel miglioramento della qualità della vita per le persone con EPN e rappresenta la scelta di preferenza per l’84% dei pazienti, rispetto ad altri inibitori endovenosi, principalmente per la facilità di somministrazione, il minor numero di visite ospedaliere e il tempo ridotto richiesto dal trattamento” , continua la dott.ssa Valentina Giai.

“Con il nostro impegno in ricerca e sviluppo vogliamo offrire risposte sempre più efficaci e sostenibili alle persone che convivono con condizioni gravi e debilitanti come l’emoglobinuria parossistica notturna – conclude Anna Maria Porrini, Direttore medico Roche Italia – Lo sviluppo di una nuova molecola in formulazione sottocute punta a coniugare il miglioramento degli outcome clinici a un’attenzione concreta alla qualità di vita con una riduzione del carico della terapia.  L’ambizione è ottimizzare i percorsi e l’esperienza di cura, guardando non solo al controllo della malattia, ma anche al benessere complessivo dei pazienti e dei loro caregiver.”

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