Farmaco per la perdita di peso fai-da-te utilizzando un approccio innovativo all’editing del genoma

I ricercatori dell’Università di Osaka creano un editing del genoma una tantum introducendo un agonista del recettore GLP-1, con conseguente soppressione dell’appetito a lungo termine, perdita di peso e controllo della glicemia nei topi.

I farmaci per la perdita di peso sono diventati popolari, promettendo risultati rapidi con iniezioni regolari. Ora, i ricercatori giapponesi riportano un modo per il corpo di produrre i propri farmaci per la perdita di peso, eliminando le iniezioni a favore di un trattamento una tantum.

In uno studio che sarà pubblicato su Communications Medicine, i ricercatori dell’Università di Osaka hanno rivelato che è stato adottato un approccio modificato all’editing del genoma per affrontare le malattie non trasmissibili e multiformi.

L’approccio ha introdotto un nuovo gene codificante una proteina, piuttosto che tentare di correggere una mutazione in un gene esistente, e potrebbe essere la chiave per una gestione efficace del peso per tutta la vita.

L’editing del genoma è un approccio terapeutico all’avanguardia che funziona correggendo le mutazioni genetiche che causano la malattia.

Tuttavia, è meno efficace per le condizioni che non sono causate da una singola mutazione, come le malattie cardiache, il diabete e l’obesità.

Poiché queste sono alcune delle principali cause di mortalità, la ricerca mirava a scoprire come la terapia genica possa fornire un guadagno terapeutico in queste malattie.

“Un’alternativa all’editing del genoma per molte malattie complesse e non genetiche sono i farmaci biologici, che sono essenzialmente proteine iniettabili”, afferma l’autore senior dello studio Keiichiro Suzuki.

“Questi farmaci non rimangono a lungo nel corpo, il che significa che in genere devono essere iniettati settimanalmente, o anche quotidianamente, per mantenere livelli terapeutici costanti del farmaco”.

Per ridurre la necessità di iniezioni costanti, i ricercatori hanno sviluppato un approccio che combina l’editing del genoma con i farmaci biologici.

Hanno introdotto un gene che codifica per l’exenatide, un farmaco per la perdita di peso che agisce come agonista del recettore del peptide-1 simile al glucagone, in topi con obesità e pre-diabete.

Hanno poi monitorato i livelli di exenatide nel sangue, così come il peso e l’assunzione di cibo, nei mesi successivi.

“I risultati sono stati molto entusiasmanti”, spiega Suzuki. “Abbiamo scoperto che questi topi modificati con il genoma producevano alti livelli di exenatide che potevano essere rilevati nel sangue per diversi mesi dopo l’introduzione del gene”.

L’introduzione del gene nei topi ha incoraggiato le cellule epatiche a continuare a produrre exenatide, creando un “serbatoio” del farmaco nel fegato.

Questo serbatoio ha assicurato un flusso costante di exenatide nel flusso sanguigno, come mostrato nei risultati della ricerca.

Inoltre, i topi trattati hanno mangiato meno cibo e hanno guadagnato meno peso rispetto ai topi normali i cui genomi non sono stati modificati.

Allo stesso modo, i topi con genoma modificato in grado di produrre la propria exenatide hanno migliorato il metabolismo del glucosio e la sensibilità all’insulina, fattori chiave nel controllo dei sintomi del diabete, senza effetti collaterali evidenti.

“Speriamo che il nostro progetto di un trattamento genetico una tantum possa essere applicato a molte condizioni che non hanno cause genetiche esatte”, afferma Suzuki.

Questo approccio innovativo potrebbe essere un’alternativa all’editing genomico standard, che non è in grado di trattare malattie come il diabete di tipo 2 e le condizioni infiammatorie croniche.

Consentire una produzione prolungata di farmaci all’interno del corpo potrebbe ridurre i tempi di trattamento, migliorare l’aderenza al trattamento e aumentare la qualità della vita di molti pazienti.

Immagine: Keiichiro Suzuki

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