Tumore vescica: disponibile nuovo duplice trattamento che allunga sopravvivenza

Enfortumab vedotin in associazione a pembrolizumab è ora disponibile in Italia per il trattamento di prima linea del carcinoma uroteliale in fase avanza Primo regime ad essere approvato in Italia che ha dimostrato una superiorità rispetto alla chemioterapia contenente platino, l’attuale standard di cura utilizzato da quasi 40 anni per i pazienti affetti da carcinoma non resecabile o metastatico.

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha riconosciuto la rimborsabilità per enfortumab vedotin in associazione a pembrolizumab per il trattamento di prima linea di pazienti adulti con cancro uroteliale non resecabile o metastatico anche in Italia (G.U. n. 15 del 20/01/2026).

Questa è la prima terapia di associazione approvata in Italia a offrire un’alternativa alla chemioterapia contenente platino, l’attuale standard di cura utilizzato da quasi 40 anni per il trattamento di prima linea del carcinoma uroteliale avanzato.

“Per noi oncologi è la fine di una lunga attesa”, afferma Roberto Iacovelli, Professore Associato Oncologia Medica, Dipartimento Medicina e Chirurgia Traslazionale, Università Cattolica Sacro Cuore – Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS, Roma.

“Questa opzione terapeutica rappresenta una grande novità perché ha la possibilità di cambiare la storia clinica dei pazienti: una vera rivoluzione rispetto allo standard di trattamento basato sulla sola chemioterapia”.

Infatti, proprio a differenza della chemioterapia, che “sparge” il platino in tutto il corpo in modo sintetico (esso impedisce alle cellule di replicarsi, ma anche a quelle sane, causando gli effetti sgradevoli associati), enfortumab vedotin è un “missile biologioco”, che va cioè a colpire solo le cellule cancerose.

“Il meccanismo d’azione di questo farmaco”, spiega l’oncologo, “che è un anticorpo diretto coniugato, o ADC, è semplice: veicola un agente chemioterapico direttamente all’interno delle cellule tumorali, evitando così che lo si inietti in vena come con la chemio”.

“L’ADC si lega dapprima alla cellula malata, agganciandosi a una specifica proteina espressa su di essa, e poi ne inietta una singola molecola di farmaco”.

“Questa proteina è responsabile della proliferazione cellulare, ma l’ADC non la spegne, la usa solo come attracco: una volta agganciato, l’anticorpo libera il farmaco”.

“Infine”, aggiunge, “le cellule cancerose distrutte liberano frammenti, che il sistema immunitario, ‘risvegliato’ a riconioscerli dall’altro farmaco, l’immunoterapico pembrolizumab, elimina definitivamente”.

L’approvazione della rimborsabilità da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) è stata supportata dai risultati dello studio clinico di Fase 3 EV-302 (noto anche come KEYNOTE-A39), che ha valutato l’efficacia e la sicurezza di enfortumab vedotin in associazione a pembrolizumab in pazienti con carcinoma uroteliale localmente avanzato o metastatico precedentemente non trattato (la/mUC). 

“Questo studio ha coinvolto oltre 800 pazienti”, sottolinea Patrizia Giannatempo, Oncologo Medico US di Oncologia Genito-Urinaria, Fondazione IRCCS Istituto Nazionale Tumori, Milano, “e ha dato risultati sconvolgenti”.

L’associazione dei due farmaci ha determinato una sopravvivenza globale mediana di 31,5 mesi  rispetto a 16,1 mesi con la chemioterapia contenente platino, con un hazard ratio pari a 0,47, indicativo di una riduzione del 53% del rischio di morte.

Inoltre, l’associazione di enfortumab vedotin più pembrolizumab ha determinato una sopravvivenza libera da progressione (PFS) mediana di 12,5 mesi rispetto a 6,3 mesi con chemioterapia, con un hazard ratio pari a 0,45, indicativo di una riduzione del 55% del rischio di progressione di malattia o morte.

“La riduzione del tumore significa diminuzione del dolore, quindi meno assunzione di farmaci per contrastarlo e una migliore qualità di vita”.

Iacovelli ricorda che ogni anno in Italia ci sono 31mila nuove diagnosi di questo tumore, “per la maggior parte – circa 25mila – uomini e fumatori, poiché questa abitudine è un fattore di rischio riconosciuto per il tumore della vescica”.

“La diagnosi tempestiva è fondamentale per l’evoluzione della stria clinica: infatti, nell’85% dei casi il tumore viene scoperto quando è ancora all’interno della vescica e ciò consente  una sopravvivenza dell’80% dei malati a 5 anni”.

“Il sintomo principale che deve allarmare è il sangue nelle urine: se presente bisogna eseguire esame citologico ed ecografia (anche se alcuni tumori, piatti, sfuggono) e infine, èer avere una diagnosi certa, una citoscopia”.

Giannatempo ricorda che “l’istologia predominante è carcinoma uroteliale e sebbene la maggioranza di questi tumori non sia muscolo-infiltrante, un buon 10% è localmente avanzato o metastatico, cioè può arrivare alla parete addominale o colpire altri organi, come fegato, ossa e polmoni: ecco perché la diagnosi precoce fa la differenza”.

Prima dell’approvazione della rimborsabilità di AIFA, considerando l’attesa e il forte need clinico, Astellas per enfortumab vedotin e MSD per pembrolizumab hanno dato la possibilità di utilizzare l’associazione enfortumab vedotin più pembrolizumab nell’ambito di un programma di NTU (Uso Terapeutico Nominale).

«Questo annuncio conferma l’impegno di Astellas nell’area dell’oncologia – dichiara Fulvio Berardo, Amministratore Delegato Astellas Pharma S.p.A. – La nuova opzione terapeutica, che prevede l’associazione di enfortumab vedotin e pembrolizumab, offre un’alternativa alla chemioterapia a base di platino, rispondendo a un importante bisogno clinico ancora insoddisfatto. Il nostro obiettivo è continuare a contribuire al miglioramento degli esiti clinici, prolungare la sopravvivenza e migliorare la qualità di vita dei pazienti, offrendo una prospettiva concreta di speranza alle persone colpite da carcinoma uroteliale e alle loro famiglie».

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