Una cura per il diabete di tipo 1?

La sostituzione delle cellule beta con cellule staminali raggiunge l’indipendenza dall’insulina nelle prime fasi della sperimentazione.

Più di 8 milioni di persone in tutto il mondo convivono con il diabete di tipo 1, una condizione permanente caratterizzata dalla perdita di cellule beta produttrici di insulina.

Senza queste cellule, il corpo perde la sua capacità di regolare la glicemia e i pazienti si affidano all’insulina integrata per evitare complicazioni potenzialmente letali.

In uno studio clinico condotto da ricercatori dell’Università di Toronto, una terapia allogenica con cellule derivate da cellule staminali (zimislecel) ha ripristinato la produzione di insulina e ha posto fine all’ipoglicemia grave negli adulti con diabete di tipo 1 entro un anno dal trattamento.

Per i pazienti con ridotta consapevolezza dell’ipoglicemia, che non sono in grado di rilevare il calo dei livelli di glucosio, il margine di errore è pericolosamente ristretto.

I trapianti di isole pancreatiche o di interi organi possono ripristinare il controllo glicemico fisiologico.

Tuttavia, queste procedure dipendono dal tessuto del donatore e molti riceventi richiedono più innesti da donatori separati per raggiungere una parziale indipendenza dall’insulina. Non sono disponibili metodi coerenti e scalabili per sostituire le cellule beta.

Nello studio, “Stem Cell-Derived, Fully Differentiated Islets for Type 1 Diabetes”, pubblicato sul New England Journal of Medicine, i ricercatori hanno condotto uno studio di fase I/II per valutare se zimislecel potesse ripristinare in modo sicuro la funzione delle isole e migliorare il controllo glicemico negli adulti con diabete di tipo 1.

Tutti i partecipanti sono stati trattati con terapia immunosoppressiva priva di glucocorticoidi, compresi i regimi di induzione e mantenimento.

L’amministrazione è stata scaglionata nelle prime fasi per il monitoraggio della sicurezza e concomitante nelle fasi successive.

Tra i 12 destinatari della dose completa, tutti sono rimasti liberi da ipoglicemia grave, hanno raggiunto HbA1c inferiore al 7% e hanno trascorso più del 70% del tempo nell’intervallo 70-180 mg/dL durante il primo anno.

Dieci sono diventati insulino-indipendenti e la dose media di insulina nei restanti due è diminuita drasticamente.

La neutropenia è stata l’evento avverso grave più comune, osservato in tre partecipanti.

Sono stati segnalati due decessi: uno per meningite criptococcica dopo l’uso di glucocorticoidi fuori protocollo e uno per progressione del deterioramento neurocognitivo preesistente.

I ricercatori concludono che una singola infusione di zimislecel ha ripristinato la funzione fisiologica delle isole e migliora notevolmente il controllo glicemico, suggerendo un’alternativa cellulare potenzialmente scalabile alla terapia insulinica per tutta la vita e ai trapianti dipendenti da donatore.

Sebbene i risultati iniziali siano molto promettenti, lo studio era in aperto e una piccola coorte con esiti non prespecificati.

La convalida richiede una coorte più ampia, un follow-up a lungo termine e un disegno di studio più completo. Una sperimentazione più avanzata è attualmente in corso.

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