“Storie di vita con EGPA”: il libro bianco che dà voce ai pazienti e chiama le istituzioni all’azione

Un progetto di advocacy condiviso tra pazienti, comunità scientifica e istituzioni per un sistema di presa in carico più equo, tempestivo e umano delle persone con granulomatosi eosinofila con poliangioite (EGPA), malattia rara, sistemica e spesso misconosciuta.

Non un semplice documento informativo, ma uno strumento di lavoro per chi sceglie di contribuire al cambiamento.

Il Libro Bianco “Storie di vita con EGPA” è un’occasione per i pazienti di dare voce al proprio vissuto e alle proprie istanze;

per i clinici, è un invito alla collaborazione e a rafforzare il dialogo; per le istituzioni, è una vera e propria agenda operativa.

Attraverso un’attenta ricostruzione del percorso del paziente, infatti, questo libro restituisce voce alle persone che convivono con questa malattia rara e alle loro famiglie, integrando la prospettiva clinica e quella sanitaria.

Dalle pagine emerge la necessità urgente di garantire ai malati un approccio multidisciplinare, percorsi di cura armonizzati e tutele giuridiche e sanitarie all’altezza della complessità della malattia.

“Questo Libro Bianco rappresenta la nostra voce collettiva, non solo per raccontare la malattia, ma per chiedere con forza cambiamenti concreti. Non possiamo più permettere che l’EGPA venga ignorata: serve un sistema che riconosca la dignità delle nostre storie. E per questo dobbiamo lavorare insieme a clinici e istituzioni, proseguendo la strada tracciata nelle pagine del Libro”, afferma Francesca R. Torracca, Presidente APACS (Associazione Pazienti Sindrome di Churg Strauss, denominazione con cui si indicava in passato l’EGPA), associazione che ha realizzato il Libro Bianco, con lo sponsor di GSK.

Una delle principali criticità emerse nel Libro Bianco è il grave ritardo diagnostico, con sintomi iniziali (asma tardivo, poliposi nasale, rinosinusite cronica) spesso ignorati o scambiati per allergie comuni.

“L’EGPA è spesso riconosciuta troppo tardi, quando il danno è già stato fatto. La diagnosi precoce è possibile, ma servono conoscenza, formazione e PDTA condivisi. Questo Libro Bianco può segnare un cambio di passo”, dichiara Augusto Vaglio, Professore Associato in Nefrologia e Direttore della Scuola di Specializzazione in Nefrologia presso l’Università degli Studi di Firenze, Coordinatore aziendale delle Malattie Rare e Dirigente Medico Unità di Nefrologia, Azienda Ospedaliero Universitaria Meyer, Firenze.

Alle pagine di “Storie di vita con EGPA” hanno contribuito non solo i pazienti e i loro caregiver ma anche clinici e rappresentanti delle Istituzioni, a sottolineare l’importanza di un’alleanza concreta per migliorare la gestione dei malati.

Il progetto ha ricevuto il patrocinio di 8 Società Scientifiche (AAIITO, AICNA, IAR, SIAAIC, SIMI, SioeChCF, SIP-IRS, SIR) e il contributo scientifico dell’European EGPA Study Group.

Il Libro raccoglie inoltre i contributi dell’On. Luciano Ciocchetti, Vicepresidente XII Commissione Affari sociali della Camera dei deputati, dell’On. Simona Loizzo, Capogruppo XII Commissione Affari sociali della Camera dei deputati, dell’On. Ilenia Malavasi, Componente XII Commissione Affari sociali della Camera dei deputati e di Lisa Noja, Consigliera della Regione Lombardia e Presidente Intergruppo Consiliare Malattie Rare.

Chiara anche l’indicazione delle disparità regionali nella gestione clinica, con una quasi totale assenza di PDTA formalizzati, anche se alcune buone pratiche indicano la via da percorrere.

“La Lombardia ha dimostrato che costruire un PDTA per l’EGPA è possibile. Ma non basta. Dobbiamo creare un sistema nazionale equo, in cui tutti i pazienti, da Nord a Sud, possano ricevere la stessa qualità di assistenza”, sottolinea Lisa Noja, Consigliera Regione Lombardia, Presidente Intergruppo Consiliare Malattie Rare.

Emerge poi l’assenza di criteri nazionali per i centri di riferimento e la necessità di una presa in carico multidisciplinare, coordinata da centri Hub & Spoke.

“Serve un modello integrato di cura, basato sulla collaborazione tra specializzazioni diverse. La malattia non si ferma a un solo organo, e la medicina non può permettersi di fermarsi ai confini disciplinari”, sottolinea Giacomo Emmi, Professore Ordinario di Medicina Interna, Università di Trieste e Direttore Struttura Complessa Medicina Clinica e Reumatologia, Ospedale Universitario Cattinara, Trieste.

Pesa, inoltre, l’assenza di un codice di invalidità civile specifico, che rende difficile l’accesso a diritti, agevolazioni e supporto, mentre risulta sottovalutato l’impatto psico-sociale elevatissimo, su pazienti e caregiver, spesso lasciati soli.

“Credo fortemente nel dovere delle istituzioni di ascoltare e agire. Il Libro Bianco dell’EGPA ci fornisce una guida chiara: ora dobbiamo renderla operativa, a partire dal codice di invalidità e da percorsi di cura uniformi”, afferma l’On. Luciano Ciocchetti, Vicepresidente XII Commissione Affari sociali della Camera dei deputati.

 APACS è nata spontaneamente per contrastare la sensazione di solitudine provata dai pazienti con EGPA, spesso intrappolati in una condizione poco conosciuta e con scarsi punti di riferimento.

L’associazione, formata esclusivamente da pazienti con EGPA (e caregiver), è una community viva e attiva dove i pazienti possono confrontarsi, sostenersi e portare avanti progetti concreti di advocacy, come quello che ha portato alla realizzazione del Libro Bianco e delle proposte di azioni a livello sanitario e politico in esso contenute.

“L’innovazione terapeutica – conclude Valentina Angelini, Patient Affairs Director GSK – ha migliorato le prospettive dei pazienti con EGPA, ma perché sia efficace, deve essere accompagnata da una rete di presa in carico strutturata e inclusiva. Questo Libro Bianco aiuta a costruirla, insieme. È un esempio concreto di collaborazione con l’Associazione di Pazienti, i clinici e le Istituzioni che mette al centro le persone che vivono con EGPA con l’obiettivo di migliorare la loro qualità di vita. Testimonia il valore della co-creazione, fondamentale per comprendere a fondo i bisogni reali e trasformarli in percorsi più equi ed efficaci per chi convive con questa malattia rara”.

È possibile leggere e scaricare il Libro Bianco “Storie di vita con EGPA” sul sito web di APACS: https://apacs-egpa.org/libro-bianco-apacs/

LA GRANULOMATOSI EOSINOFILA CON POLIANGIOITE (EGPA)

Granulomatosi Eosinofilica con Poliangite (EGPA): conosciuta storicamente anche come sindrome di Churg-Strauss, è una malattia rara cronica causata dall’infiammazione eosinofila che colpisce le pareti dei vasi sanguigni di piccole e medie dimensioni (vasculite) e può condurre a danno d’organo.

È difficile disporre di dati precisi sulla sua epidemiologia, in Italia, si stima una prevalenza di 12 – 13 casi/milione di abitanti.

L’EGPA ha una progressione non prevedibile attraverso diverse fasi di malattia che possono essere caratterizzate dalla presenza contemporanea di più manifestazioni (eg asma e rinosinusite cronica con poliposi), da una spiccata eosinofilia, dalla presenza di vasculite e infine dalla comparsa di danni a carico dei diversi organi colpiti.

Si tratta quindi di una patologia grave, multisistemica e potenzialmente con conseguenze gravi, visto che ogni organo potrebbe essere impattato irreversibilmente dall’infiammazione eosinofila.

I sintomi più comuni includono stanchezza, dolori muscolari e articolari, perdita di peso, sintomi sinonasali e mancanza di respiro.

In Italia, fino all’approvazione di mepolizumab, non esisteva alcuna terapia specifica approvata per EGPA, che veniva solitamente trattata con dosi elevate di corticosteroidi sistemici e immunosoppressori.

Con un potenziale forte impatto sul paziente in termini di effetti collaterali, quali sviluppo di diabete e ipertensione, cataratta, osteoporosi e disturbi psicologici che rendono alla lunga insostenibile il trattamento.

Grazie al meccanismo d’azione mirato contro l’infiammazione eosinofila, mepolizumab è stata la prima opzione terapeutica indicata per i pazienti affetti da EGPA, con la comodità della possibilità di somministrazione domiciliare direttamente affidata al paziente grazie alla formulazione autoiniettiva, in accordo con il proprio medico curante.

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