Sclerosi multipla: ora si cura con un iniezione da 10 minuti due volte l’anno

Disponibile in Italia ocrelizumab sottocute (sc) come iniezione per persone con forme recidivanti e primariamente progressive di sclerosi multipla. La nuova modalità di trattamento, somministrato due volte l’anno, prevede una iniezione in 10 minuti e risulta clinicamente equivalente all’infusione endovenosa (ev) in termini di efficacia e sicurezza.

Una importante novità nel trattamento della sclerosi multipla, malattia che nel nostro Paese colpisce 145 mila persone, con una nuova diagnosi ogni tre ore.

La sclerosi multipla è una malattia cronica che colpisce più di 2,9 milioni di persone in tutto il mondo.

Si sviluppa quando il sistema immunitario attacca in modo anomalo lo strato isolante e di supporto che circonda le cellule nervose (la guaina mielinica) nel sistema nervoso centrale (cervello, midollo spinale e nervi ottici), causando un’infiammazione e il danno che ne deriva.

Questo danno può provocare una vasta gamma di sintomi, tra cui debolezza muscolare, spossatezza e problemi alla vista, e può aggravarsi fino ad una disabilità permanente.

Adesso, è possibile trattare la malattia con un enorme vantaggio sia per i pazienti sia per il nostro Sistema Sanitario, grazie all’innovazione sviluppata da Roche che ha ricevuto l’approvazione da parte dell’AIFA per il trattamento delle forme recidivanti di sclerosi multipla (SMR) e di quella primariamente progressiva (SMPP).

Con una iniezione di dieci minuti due volte l’anno: si tratta di ocrelizumab sottocute.

Ocrelizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato progettato per colpire le cellule B CD20-positive, un tipo specifico di cellula immunitaria che si ritiene contribuisca in modo determinante al danno alla mielina (isolamento e sostegno delle cellule nervose) e all’assone (cellule nervose). Nelle persone con SM, il danno alle cellule nervose può causare disabilità.

Ocrelizumab è la prima e unica terapia approvata sia per la SMR (comprese la SM recidivante-remittente [SMRR] e la SM secondariamente progressiva [SMSP] attiva o recidivante, oltre alla sindrome clinicamente isolata [CIS] negli USA) sia per la SMPP.

Gli studi preclinici hanno dimostrato che ocrelizumab si lega alle proteine di superficie CD20 espresse su alcuni linfociti B, ma non sulle cellule staminali o su quelle plasmatiche, il che suggerisce la conservazione di alcune importanti funzioni del sistema immunitario.

“L’arrivo delle terapie anti CD20 ha decisamente modificato la storia della malattia”, afferma Massimo Filippi, Presidente del Collegio dei Professori Ordinari di Neurologia,Direttore dell’Unità di Neurologia, del servizio di Neurofisiologia e dell’Unità di Neuroriabilitazione dell’IRCCS Ospedale San Raffaele e Professore Ordinario di Neurologia all’Università Vita-Salute San Raffaele.

“La nuova modalità di somministrazione sottocutanea di ocrelizumab, efficace e sicura come quella endovenosa, ma che invece di durare però quattro ore si fa in 10′, prevista ogni sei mesi, rende la terapia più semplice e accessibile, offrendo un significativo risparmio di tempo non solo per i pazienti, ma anche per caregiver e professionisti sanitari con un impatto positivo su tutto il percorso di cura”.

La formulazione sottocutanea combina ocrelizumab con la ialuronidasi PH20 umana, una tecnologia di somministrazione del farmaco di Halozyme Therapeutics.

La tecnologia di somministrazione si basa su una ialuronidasi PH20 umana ricombinante proprietaria (rHuPH20), un enzima che degrada a livello locale e temporaneamente l’acido ialuronico – un glicosamminoglicano, una catena di zuccheri naturali presente all’interno dell’organismo – presente nello spazio sottocutaneo.

Queste caratteristiche aumentano la permeabilità del tessuto sotto la pelle, creando lo spazio necessario per l’ingresso di grandi molecole come ocrelizumab, e consentono alla formulazione sottocutanea di essere rapidamente dispersa e assorbita nel sangue.

Già approvata dalla Commissione europea a giugno 2024 sulla base dei dati registrativi dello studio di Fase III OCARINA II, ocrelizumab sc è un’iniezione di 10 minuti che amplia l’accesso ai benefici del trattamento a più persone con SM in tutto il continuum della malattia.

La nuova modalità di somministrazione ha lo stesso schema posologico dell’infusione endovenosa (ev), che con 11 anni di esperienza clinica in termini di efficacia e sicurezza ha permesso il trattamento di oltre 350.000 pazienti a livello globale e 14.000 in Italia.

“La nota 65 di AIFA, però, impone che ci vogliano almeno due ricadute prima di poter passare a questo farmaco e ci stiamo muovendo affinché questa venga modificata: se un malato di SM costa alla comunità 22mila euro l’anno, quando raggiunge la disabilità si arriva a oltre 60mila”, aggiunge Filippi.

“la nuova formulazione di questo farmaco impiegato sin dal 2018 conduce alla realizzazione della terapia personalizzata“, spiega Claudio Gasperini, Direttore UOC di Neurologia e Neurofisiopatologia, Azienda Ospedaliera S. Camillo-Forlanini, Roma.

“Perché consente di ottimizzare tempi e risorse, andando incontro anche alle esigenze degli operatori sanitari. La possibilità di effettuare la somministrazione direttamente in struttura garantisce sicurezza clinica, un monitoraggio costante e favorisce l’aderenza terapeutica.  Inoltre, il fatto che il trattamento si possa eseguire in pochi minuti e con cadenza semestrale riduce sensibilmente l’impatto sulla vita quotidiana dei pazienti e dei caregiver, migliorando la gestione complessiva della patologia”.

Poiché la SM ha un esordio tipicamente tra i 20 e i 40 anni ed è tra volte più frequente nelle donne, queste ultime si trovano quindi di fronte al problema di poter affrontare una gravidanza con la malattia.

“I dati di gravidanza esposta (oltre 4.000 casi al 2024 con assunzione del farmaco entro 3-6 mesi) non hanno mostrato differenze con quelli di gravidanza non esposta e pertanto per le donne con SM che desiderano affrontare una gravidanza, ocrelizumab rappresenta oggi un importante opzione ad alta efficacia”, rassicura Eleonora Cocco, Direttrice UOC Centro Regionale per la diagnosi e la cura della sclerosi multipla Ospedale Binaghi, ASL Cagliari/Università di Cagliari, Professoressa ordinaria di Neurologia del Dipartimento di Scienze Mediche e Sanità Pubblica dell’Università di Cagliari.

“Il farmaco non si ritrova nel sangue cordonale dei bimbi e non dà problemi durante l’allattamento”, prosegue.

“Grazie alla sua attività immunomodulatoria prolungata e alla bassa probabilità di trasferimento placentare durante il primo trimestre, la terapia consente di mantenere un efficace controllo della malattia anche nel periodo pre-concepimento, riducendo al minimo i rischi per madre e bambino”.

“Le evidenze scientifiche disponibili mostrano infatti che l’esposizione in utero o attraverso il latte materno non è associata a un aumento del rischio di esiti avversi di gravidanza né a effetti negativi sui livelli di cellule B nei neonati, permettendo l’utilizzo del farmaco anche durante l’allattamento a partire da pochi giorni dopo il parto”.

“Ciò consente alle pazienti di affrontare con maggiore serenità la maternità, conciliando il desiderio di famiglia con la necessità di mantenere un adeguato controllo della patologia”.

La sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR) è la forma più comune della malattia ed è caratterizzata da episodi con segni o sintomi nuovi, o da peggioramento di quelli già presenti (recidive), seguiti da periodi di ripresa.

L’85% circa delle persone con sclerosi multiple riceve inizialmente una diagnosi di SMRR.

Nella maggior parte delle persone a cui viene diagnosticata la SMRR, essa alla fine evolve in SM secondariamente progressiva (SMSP), contraddistinta da un peggioramento costante della disabilità nel corso del tempo.

Le forme recidivanti della SM (SMR) riguardano persone con SMRR e persone con SMSP che continuano a manifestare recidive.

La SM primariamente progressiva (SMPP) è una forma debilitante della malattia caratterizzata da sintomi in costante peggioramento, ma solitamente senza recidive percepibili o periodi di remissione, e viene diagnosticata nel 15% circa delle persone con sclerosi multipla.

Prima dell’approvazione di ocrelizumab da parte della Food and Drug Administration (FDA) non esistevano trattamenti per la SMPP approvati dalla FDA.

Mario Alberto Battaglia, Direttore Generale Associazione Italiana Sclerosi Multipla e Presidente Fondazione Italiana Sclerosi Multipla, commenta: “Questa nuova modalità di somministrazione rappresenta un’evoluzione concreta nel modo in cui le persone con sclerosi multipla possono vivere la propria terapia. Quando una cura si adatta meglio alla quotidianità, non solo migliora l’aderenza, ma restituisce tempo, autonomia e dignità. Come Associazione, raccogliamo ogni giorno il bisogno di soluzioni che non siano solo clinicamente efficaci, ma anche sostenibili nella vita reale. È questo il senso profondo dell’innovazione: trasformare la ricerca in strumenti che rispettano le persone, le loro scelte e il loro diritto a una vita piena”.

“L’implementazione di programmi di ricerca clinica innovativi – conclude Anna Maria Porrini, Direttore Medico Roche Italia – continua ad essere alla base dell’impegno di Roche, che ha l’ambizione di ampliare la comprensione scientifica della patologia, ridurre ulteriormente la progressione della disabilità nelle forme di sclerosi multipla  recidivante remittente e primariamente progressiva  e migliorare l’esperienza terapeutica di coloro che convivono con la malattia, per continuare a compiere progressi clinici sempre più significativi”.

L’approvazione si basa sui dati registrativi di OCARINA II, uno studio di Fase III, internazionale, multicentrico e randomizzato volto a valutare la farmacocinetica, la sicurezza e l’efficacia clinica e radiologica della formulazione sottocutanea di ocrelizumab rispetto a ocrelizumab e.v. in 236 pazienti con SMR o SMPP.

Lo studio ha raggiunto gli endpoint primari e secondari, dimostrando una non inferiorità dell’iniezione sottocutanea rispetto all’infusione endovenosa sulla base dei livelli di ocrelizumab nel sangue, e un controllo comparabile dell’attività clinica (recidive) e radiologica (lesioni alla risonanza magnetica) della malattia.

Anche il profilo di sicurezza ed efficacia è risultato paragonabile alla formulazione endovenosa in pazienti con SMR e SMPP. Ocrelizumab sc è stato ben tollerato e non sono stati identificati nuovi problemi di sicurezza.

Oltre il 92% dei pazienti intervistati nell’ambito dello studio si è dichiarato soddisfatto o molto soddisfatto della somministrazione sottocutanea di ocrelizumab.

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