Un nuovo vaccino contro il cancro al fegato

Ottiene risposte nelle malattie rare che colpiscono bambini e giovani adulti. Tre pazienti che si sono presentati con una malattia avanzata sono ora ritenuti liberi dal cancro.

Un vaccino sperimentale contro il cancro sviluppato presso il Johns Hopkins Kimmel Cancer Center e il suo Bloomberg~Kimmel Institute for Cancer Immunotherapy ha mostrato un potenziale iniziale in uno studio clinico di fase I per una rara forma di cancro al fegato che colpisce principalmente bambini e giovani adulti.

Lo studio, guidato da investigatori della Johns Hopkins e dello St. Jude Children’s Research Hospital, è stato sostenuto dal National Cancer Institute e dalla Fibrolamellar Cancer Foundation.

Nello studio, il 75% dei partecipanti (nove pazienti) con carcinoma fibrolamelare (FLC) ha sperimentato il controllo della malattia, inclusa una malattia stabile o risposte immunitarie misurabili.

Tre pazienti (25%) hanno avuto risposte profonde e ora si ritiene siano liberi dal cancro, incluso un tredicenne che ha raggiunto una risposta quasi completa e ha continuato l’immunoterapia per due anni.

Questi risultati sono pubblicati il 24 novembre su Nature Medicine.

La maggior parte dei pazienti aveva provato almeno un trattamento chemioterapico precedente senza aver risposto.

In un paziente, il trattamento con vaccino e immunoterapia permise la rimozione chirurgica efficace del tumore.

Prima della terapia, il paziente aveva un dolore significativo e si era considerata una cura guidata dai sintomi. Questo studio ha fornito un’opzione terapeutica molto necessaria per il paziente e ha portato a una risposta entro pochi mesi dall’iscrizione allo studio.

“Questo è stato un risultato straordinario”, afferma Mark Yarchoan, co-autore dello studio corrispondente, professore associato di oncologia presso la Johns Hopkins University School of Medicine.

“Vedere i pazienti raggiungere risposte così profonde e durature, e raggiungere importanti tappe della vita, è stato incredibilmente incoraggiante.”

Il FLC è un raro tumore al fegato che colpisce circa 500 persone ogni anno negli Stati Uniti, tipicamente adolescenti e giovani adulti sani, spiega Marina Baretti, autrice principale dello studio, professoressa associata di oncologia presso la Johns Hopkins University School of Medicine e titolare della cattedra Jiasheng in Ricerca sul Cancro Epato-Biliare.

“Quando la maggior parte delle persone pensa al cancro al fegato, pensa a cirrosi o epatite,” dice Baretti.

“Ma per questo cancro pediatrico e giovanile, la maggior parte dei pazienti è altrimenti sana. Purtroppo, non esistono trattamenti standard approvati dalla FDA e la prognosi è particolarmente negativa per chi i cui tumori non possono essere rimossi chirurgicamente.”

Ciò che rende FLC particolarmente adatto alla terapia vaccinale è la presenza di un motore costante del cancro in tutti i pazienti: la fusione delle proteine DNAJB1 e PRKACA.

Questa proteina di fusione crea un bersaglio condiviso da tutti i tumori FLC, permettendo di avere un unico vaccino universale che può potenzialmente essere utilizzato per trattare i pazienti con questo cancro, spiega Yarchoan.

Da aprile 2020 a settembre 2022, i ricercatori hanno arruolato 16 pazienti di età pari o superiore a 12 anni, tutti con FLC che non potevano essere rimosse chirurgicamente.

L’età mediana del paziente era di 23 anni. Quattro hanno interrotto il trattamento per motivi diversi, lasciando 12 per una valutazione completa.

Lo studio ha avuto due fasi: una fase di innesco di 10 settimane e una fase di mantenimento fino a due anni.

Durante l’innesco, i pazienti ricevevano iniezioni del vaccino una volta a settimana per il primo mese, e poi una volta ogni tre settimane.

Durante il mantenimento, ricevevano il vaccino ogni otto settimane per un massimo di un anno.

Insieme al vaccino, hanno ricevuto infusioni endovenose di farmaci inibitori dei checkpoint immunitari usati per altri tumori al fegato, per stimolare il sistema immunitario.

Durante l’innesco, ricevevano due diverse immunoterapie una volta ogni tre settimane per un totale di quattro volte, seguite da una volta al mese per un massimo di due anni.

Nel complesso, il vaccino è stato ben tollerato. Gli eventi avversi più comuni sono stati reazioni al sito di iniezione, mal di testa e affaticamento.

I ricercatori stanno ora ampliando lo studio per permettere il trattamento di più pazienti mentre pianificano uno studio clinico più ampio.

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